Епігенетична терапія пригнітила вірус гепатиту B у доклінічних дослідженнях
Епігенетична терапія CRMA-1001 пригнітила вірус гепатиту B у доклінічних дослідах і перейшла до випробувань на людях.
Науковці з компанії nChroma Bio у Бостоні та інститутів у Мілані розробили терапію CRMA-1001, яка за допомогою хімічних міток пригнічує активність ДНК вірусу гепатиту B. У дослідах на людських клітинах печінки та мишах підхід зупиняв утворення вірусних частинок, а в тестах на мавпах спричинив лише мінімальні й тимчасові побічні ефекти.
Про результати повідомляє Nature. Дослідження опублікували 21 вересня в журналі Nature Biomedical Engineering.
Пригнічення вірусної ДНК
CRMA-1001 містить модифіковану версію ферменту Cas9 із системи CRISPR, яка не розрізає ДНК. РНК-ланцюги спрямовують фермент до визначених ділянок геному HBV, після чого на вірусну ДНК наносяться метильні групи. Це має вимикати активність вірусних генів.
Терапію доставляють у ліпідних наночастинках. Вона націлена як на вільні мініхромосоми вірусу в клітинах печінки, так і на фрагменти ДНК HBV, інтегровані в геном людини. Такі приховані копії вірусу можуть зберігатися тривалий час і знову запускати його розмноження після припинення противірусного лікування.
Початок випробувань на людях
Компанія nChroma Bio вже розпочала клінічне випробування багаторазового введення CRMA-1001 у Гонконзі та Новій Зеландії. Перший учасник отримав терапію внутрішньовенно в січні. Співавтор роботи, молекулярний біолог Анджело Ломбардо із San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy в Мілані, зазначив, що доклінічні результати підтримали перехід підходу до клінічних досліджень.
Хронічний гепатит B уражає понад 250 мільйонів людей у світі. Наявні препарати часто не усувають вірус повністю з організму, а методи редагування генів із розрізанням ДНК у випадку HBV можуть підвищувати ризики розвитку раку.
