FDA може схвалити першу CRISPR-терапію для редагування генів в організмі
FDA може схвалити lonvo-z — першу CRISPR-терапію, що редагує гени безпосередньо в організмі пацієнта
Управління з продовольства і медикаментів США може до 10 березня ухвалити рішення щодо lonvoguran ziclumeran (lonvo-z) — терапії для спадкового ангіоневротичного набряку, яка редагує гени безпосередньо в організмі пацієнта. Якщо препарат схвалять, він стане першим у світі дозволеним CRISPR-лікуванням такого типу.
Як повідомляє Nature, розробник препарату Intellia Therapeutics оприлюднив дані, за якими терапія зберігала ефективність протягом чотирьох років після лікування.
Як працює терапія
Lonvo-z створено для лікування форми спадкового ангіоневротичного набряку — генетичного захворювання, що спричиняє болісні та потенційно небезпечні епізоди набряку горла й інших частин тіла. Препарат використовує систему редагування генів CRISPR-Cas9, щоб вимкнути ген, відповідальний за вироблення прекалікреїну. Цей білок утворюється в печінці та сприяє витоку рідини з кровоносних судин.
Терапія складається з жирових частинок, що містять матричну РНК із компонентами CRISPR-Cas9. Їх вводять у кров, після чого частинки потрапляють до печінки. Процедура займає один день.
Відмінність від наявного CRISPR-лікування
Єдиний CRISPR-препарат, який уже схвалила FDA, — Casgevy для лікування серпоподібноклітинної анемії та β-таласемії. Для його застосування лікарі спершу вилучають у пацієнта кровотворні стовбурові клітини, редагують їх поза організмом, а згодом повертають назад. Такий процес потрібно проводити окремо для кожної людини, а перед введенням клітин пацієнт проходить інтенсивну хіміотерапію.
Редагування генів в організмі усуває частину цих складнощів, однак має власні ризики. Зокрема, неможливо попередньо відсіяти клітини з небажаними змінами в інших ділянках геному або органах, також можливі шкідливі імунні реакції. Торік FDA призупинила два інші дослідження Intellia після того, як учасник із супутніми захворюваннями отримав ушкодження печінки та помер після CRISPR-лікування. Цього року регулятор зняв призупинення, вимагавши додаткових заходів безпеки.
